Espace Recherche et Développement > Quelques principes de méthodologie des essais cliniques : randomisation et double-aveugle

La méthodologie d'un essai clinique est définie pour chaque étude à partir de différents éléments : les critères spécifiques à la pathologie étudiée (caractéristiques de la maladie, type de population de patients, modes de prise en charge en vigueur, données relatives au médicament étudié,...), et les conventions relatives à la méthodologie statistique. En effet, un certain nombre de règles doivent être appliquées pour garantir la fiabilité et la qualité des résultats obtenus après l'analyse statistique des données qui auront été recueillies tout au long de l'étude.
En particulier, pour un essai clinique comparatif (comparaison de deux ou plusieurs traitements), il convient que l'attribution de l'un ou l'autre des traitements soit effectuée aléatoirement pour chaque patient. Cette méthode de tirage au sort, autrement appelée « randomisation » permet de garantir l'équivalence des populations entre les groupes avant le démarrage de l'étude. Cette condition est indispensable pour démontrer que les résultats obtenus en fin d'étude sont « significatifs » selon les règles statistiques.
Par ailleurs, dans la plupart des cas, un essai clinique comparatif est mené en « double-aveugle » c'est-à-dire que ni le patient, ni le médecin investigateur ne connaissent le traitement administré au patient dans le cadre de l'essai. Cette méthode permet d'éliminer toute subjectivité quant aux effets bénéfiques ou non observés par le médecin ou ressentis et déclarés par le patient. Cette condition est également indispensable à la qualité des résultats obtenus.
Quel que soit le groupe de traitement auquel le patient a été affecté, il est important de souligner que l'équipe médicale apportera au patient le même niveau de soin dans le suivi de sa maladie.
Par ailleurs, dans certains cas, un Comité Scientifique est constitué pour étudier les données d'efficacité et de tolérance en cours d'étude, indépendamment de l'équipe en charge de l'étude. Ce comité a pour mission d'identifier et d'évaluer tout risque potentiel lié à un niveau d'efficacité insuffisant ou à des problèmes de tolérance, et d'alerter en conséquence. Il peut s'en suivre un arrêt complet de l'essai clinique concerné, voire un arrêt définitif du développement d'un médicament expérimental.